人工智能如何重塑2026年的新药发现

2026年，人工智能药物发现市场规模预计达到86亿美元，年增长率12.6%，持续至2035年。由人工智能设计的最先进药物已进入III期临床试验，全年将有大量临床结果陆续公布。2026年是人工智能药物发现的关键考验年。

十年实验之后，人工智能辅助制药行业正迎来转折点。目前超过173种由人工智能发现的药物在进行临床试验，其中15至20种将在2026年进入关键III期试验。理论承诺正向大规模临床验证过渡。

要点

• 人工智能药物发现市场2025年估值约19亿美元，预计2026年达到26亿美元，年增长27%，到2034年估计达165亿美元
• 进入临床试验的人工智能候选药物数量有限，完成临床概念验证的更少。2025年6月，人工智能药物发现的首次临床验证发表于《自然·医学》
• 市场整合加速：小型人工智能药物发现企业面临生存压力。随着市场淘汰资金过剩的投机者，收购、关闭和管线优先级调整将接连出现
• 尚无完全由人工智能设计的药物完成全部试验阶段并获得监管批准。独立分析师估计这一节点将在2026或2027年出现，概率约为60%

首款全人工智能药物展现临床疗效

GENESIS-IPF的IIa期试验在中国22个中心招募了71名特发性肺纤维化患者。接受每日60毫克最高剂量治疗的患者，用力肺活量较基线平均改善98.4毫升，安慰剂组则平均下降62.3毫升。

Rentosertib的靶点识别和分子设计均由人工智能驱动。这是首款靶点与设计均来自现代生成式人工智能的药物，在制药行业尚属首例。

与传统药物发现通常耗时2.5至4年相比，Insilico在2021至2024年间提名的22个候选药物，从项目启动到临床前候选药物提名平均只需12至18个月。每个项目仅需合成和测试60至200个分子。从临床前候选药物到IND申报阶段的成功率达到100%。

这一结果验证了人工智能在早期发现阶段的优势。人工智能辅助工作流程可将早期发现时间压缩30%至40%，并将临床前候选药物开发周期缩短至13至18个月，而传统方式需要三至四年。但临床试验时长、监管审查周期和生产扩能并未改变。人工智能在早期发现中提供了可量化的价值，但没有从根本上改变制药开发的经济逻辑。

III期试验：真相之年

2026年最关键的进展是III期结果。这些结果将决定人工智能能否在大规模试验中交付真正有效的药物，也将首次检验人工智能能否将临床成功率提升至制药行业约90%持续失败率之上。

由人工智能发现的化合物在I期试验中成功率达80%至90%，远高于传统方法52%的历史平均水平。这一改善主要源于对药代动力学和毒理学特性的更准确预测。III期是最终考验：大规模、随机、对照，通常持续数年，并须向监管机构证明显著临床获益。

Nimbus公司开发的酪氨酸激酶2抑制剂zasocitinib（TAK-279）已进入III期临床，展示了Schrödinger基于物理学的设计策略在后期临床的进展。2026年1月，礼来与Chai Discovery、葛兰素史克与Noetik、辉瑞与Boltz相继签署平台合作协议，表明大型制药公司已将人工智能视为核心研发基础设施。81%的制药公司表示已在不同程度上部署人工智能。但关键数据仍是空白：尚无人工智能设计的药物完成III期试验并获批。多数分析师预计这一节点将在2026或2027年到来，届时将成为整个领域的最终验证。

监管框架逐步成形

2025年1月6日，FDA发布指南草案《关于使用人工智能支持药品和生物制品监管决策的考虑因素》，这是首个覆盖药物开发全生命周期人工智能应用的完整监管框架。2026年1月14日，EMA与FDA联合发布《药物开发中良好人工智能实践指导原则》，共10项高级原则，旨在规范药物产品全生命周期中人工智能的安全和负责任使用。

该框架的核心是模型可信度——即对人工智能模型在特定使用情境下性能的信任。指南为申办方提供了一套基于风险的评估框架，帮助确定必要的可信度活动，以证明模型输出的可靠性。

FDA对人工智能发现药物采取的态度是：不降低标准，但允许不同的流程。2026年1月的指南草案重点关注人工智能发现过程的透明度和可重复性，而非要求传统发现文档。人工智能加速通道试点项目允许具备强大计算证据的候选药物通过简化IND申请进入I期试验，目前已有10家企业获批参与。

这一监管明晰来得正是时候。2021年，FDA收到132份纳入人工智能/机器学习组件的申请，较2019年的29份大幅增加。FDA在2016至2023年间处理了逾500份含人工智能组件的申请，这些经验直接推动了2025年指南草案的制定。

整合筛出可信参与者

市场预测显示，人工智能药物发现市场将从2025年的约50至70亿美元增长至2026年的80至100亿美元。部分估计认为，生成式人工智能每年可为全球制药行业带来600至1100亿美元的价值。但2025年的行业走势表明，小型人工智能药物发现企业正面临生存压力。多家企业尽管获得大量融资仍宣告关闭，另有多家裁员逾20%或寻求退市。风险投资持续向资金充裕的头部机构集中，小型企业资金压力明显。自2021至2022年IPO以来，行业估值普遍大幅下跌。公布的”生物币”与实际首付款之间高达50:1的比率，折射出行业应有的审慎。预计整合将持续：强者收购困境资产，弱者退出市场。

这是行业正常成熟的体现。”药物开发速度提升10倍”的说法混淆了临床前加速与总开发周期，属于误导性表述，损害了领域整体可信度。2025年，多个人工智能候选药物遭降级，部分在II期后被放弃，另有化合物未显示任何疗效信号。某位CEO的直言——“人工智能在过去十年的药物发现上确实让我们失望了，失败接二连三”——代表了行业内部的普遍挫败感。

能否进入临床是区分可信平台与噪音的核心标准。有分子进入人体试验，才是人工智能平台能力的实质证明。运营超过5年却未推进任何临床候选药物的企业，值得仔细审视。

新药发现的经济逻辑正在改写

Insilico每个项目达到开发候选药物的成本仅为300至500万美元，而行业平均水平可高达数亿美元。这种早期发现成本的大幅压缩，是人工智能制药目前最切实的经济贡献。

但整体财务负担依然沉重：最新分析显示，每款获批药物的平均自付成本超过23亿美元，将管线失败成本资本化后升至26亿美元。2026年精准医疗正在革新癌症和感染治疗展示了个性化医疗如何融入更广泛的医疗卫生变革。

人工智能正在高效攻克药物发现的第1、2、3阶段，并开始影响第4阶段。传统靶点识别依赖假设驱动的遗传关联研究，通常需要2至3年。在生物医学文献、基因组数据库和临床记录上训练的大型语言模型，可在数周内识别新的疾病靶点。

这一经济转型是全球投资向数字基础设施加速转移的组成部分，正在重塑全球制药创新的地理格局。

2026年：人工智能制药亮出底牌

2026年的结果将兼有验证与失望。积极的III期数据，可能证明基于物理学的人工智能设计对特定靶点有效；早期发现周期将进一步压缩；监管框架将明确合规要求。但鉴于历史失败率，临床失败在统计上难以避免。

这一年的意义不止于技术验证。一旦有人工智能药物获批，将为此类化合物的监管审查树立先例，并重新定义整个行业的投资逻辑——数十亿美元资本已押注在这一至今未产出单款获批药物的领域。

大规模、对照、随机试验的结果正在到来，这是具有监管质量的真实数据。人工智能制药的承诺是否成立，答案正在形成。

来源： 1. Drug Target Review - AI in drug discovery: predictions for 2026 2. Roots Analysis - Global AI in Drug Discovery Market Size and Trends 2035 3. Grand View Research - Artificial Intelligence In Drug Discovery Market Report, 2033 4. Towards Healthcare - AI in Drug Discovery Market Rises USD 160.49 Billion by 2035 5. Axis Intelligence - AI Drug Discovery 2026: 173 Programs, FDA Framework & Market 6. BioMed Nexus - 25 AI Drug Discovery Companies Actually Delivering Clinical Candidates (2026) 7. Insilico Medicine - Nature Medicine Publication of Phase IIa Results of Rentosertib 8. EMA-FDA - Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development 9. FDA - Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development